Nữ tiến sĩ Việt đồng sáng lập startup ở Singapore nhận tỷ đô đầu tư

Carmine Therapeutics thành lập năm 2019, là startup về liệu pháp gene đầu tiên ở Đông Nam Á, vừa ký hợp đồng thỏa thuận hợp tác trị giá hơn 1,2 tỷ USD với Takeda Pharmaceutical, tập đoàn dược phẩm đa quốc gia lâu năm của Nhật Bản.

Nhóm nghiên cứu của Carmine Therapeutics với dự án đột phá, nhận thỏa thuận hợp tác tỷ đô với tập đoàn Nhật. Ảnh: Timothy David/Straits Times.

Dự án mà startup đang theo đuổi là một phương pháp điều trị bằng công nghệ cao. Theo đó, ta sẽ tiêm gene vào trong cơ thể người bệnh để điều trị hoặc ngăn chặn bệnh tật, thay vì sử dụng thuốc hóa học hoặc phẫu thuật như lâu nay.

Cụ thể, Carmine phát triển công nghệ dùng các cấu trúc tí hon dạng hạt do tế bào hồng cầu giải phóng ra, chúng được gọi là túi ngoại bào. Những túi này sẽ vận chuyển các gene tới từng phần cơ thể cần điều trị. Ở đó, gene sẽ giúp chúng hình thành protein trị liệu nhằm khôi phục chức năng bình thường của các mô.

Công nghệ này có tên gọi là Red Cell EV Gene Theraphy (hay Liệu pháp Regent), trong đó EV là viết tắt của túi ngoại bào hay extracellular vesicle. Nghiên cứu của nhóm được công bố trên Tạp chí khoa học Nature Communications vào năm 2018.

Nữ Tiến sĩ Lê Minh và Tiến sĩ Shi Jiahai, hai trong số các đồng sáng lập dự án, phát hiện ra điều này khi đang làm việc tại Đại học City Hong Kong. Dù rất khả quan và hoàn toàn ứng dụng được trong thực tế, tuy nhiên hiện tại startup này vẫn chưa công bố cụ thể các loại bệnh di truyền hiếm gặp mà họ đang điều trị.

Đồ họa máy tính cho thấy mặt cắt ngang của một túi ngoại bào, bên trong mang theo các gene đang trên đường đến cơ quan để chữa lành. Ảnh: Carmine Therapeutics.

Tiến sĩ Ronne Yeo, Phó Chủ tịch và đồng sáng lập dự án, khẳng định Carmine Therapeutics là công ty đầu tiên trên thế giới thực hiện công nghệ này: “Trước đây, các liệu pháp gene sử dụng virus để làm vật trung gian vận chuyển. Tuy vậy, đây không phải là cách làm tối ưu vì hệ miễn dịch của người bệnh sẽ chống lại virus xâm nhập.”

Ông cũng cho biết thêm, trong liệu pháp của công ty, chỉ có các tế bào hồng cầu từ máu âm tính O trong ngân hàng máu mới được sử dụng, lý do là bởi nó có nguy cơ gây ra phản ứng bất lợi cho bệnh nhân thấp nhất, phản ứng miễn dịch không mong muốn sẽ ít khi xảy ra.

Bên cạnh đó, túi ngoại bào cũng có khả năng mang gene có kích thước lớn hơn so với virus, mà chi phí sản xuất lại rẻ hơn và tiếp cận được nhiều bộ phận trong cơ thể hơn nếu so sánh với những phương pháp khác.

Nữ Tiến sĩ Lê Minh cùng những đồng sáng lập tại buổi nhận vốn từ quỹ đầu tư mạo hiểm Esco.

Đại diện Takeda Nhật Bản, chia sẻ sau thỏa thuận hợp tác: “Việc phát triển phương tiện mới để vận chuyển gene thay cho các liệu pháp cũ, có thể giải quyết được những thách thức chưa giải quyết được. Đây sẽ là nền tảng quan trọng để một ngày nào đó ta có các phương pháp chữa trị hữu hiệu nhất cho các ca bệnh hiếm gặp.”

Carmine Therapeutics có trụ sở tại Singapore và Boston (bang Massachusetts, Mỹ), đây là một trung tâm công nghệ sinh học toàn cầu. Kể từ lúc mới thành lập, Carmine đã tập trung nghiên cứu phát triển các túi ngoại bào để giải quyết nhiều bệnh di truyền hiếm gặp khác nhau, cũng như tiến hành các nghiên cứu tiền lâm sàng.

Bên cạnh đó, công ty cũng đang theo đuổi hướng điều trị ung thư bằng liệu pháp gene trong tương lai. Ông Lin Xiangqian, Giám đốc điều hành Carmine, cho biết việc hợp tác với công ty Takeda sẽ giúp công ty tiếp tục tối ưu hóa công nghệ của mình và đẩy nhanh quá trình thử nghiệm lâm sàng, từ đó nhanh chóng thương mại hóa các liệu pháp.